Neuartige Gentherapien durch Künstliche Intelligenz im Fokus

Die medizinische Forschung steht an einem Wendepunkt, an dem Künstliche Intelligenz (KI) das Potenzial birgt, die Entwicklung von Therapien grundlegend zu verändern. Ein bemerkenswertes Beispiel hierfür ist das KI-Modell "Eden", das darauf abzielt, neuartige Gentherapien und Medikamente zu generieren. Diese Entwicklung verspricht Hoffnung im Kampf gegen schwerwiegende Erkrankungen wie Krebs, seltene Krankheiten und Infektionen mit multiresistenten Bakterien.

Revolutionierung der Gentherapie durch KI

Das KI-Modell "Eden", dessen Name eine Anspielung auf den paradiesischen Garten ist, wurde von einem internationalen Team entwickelt. Es greift auf einen umfangreichen Datensatz von über zehn Milliarden Genen von mehr als 1,03 Millionen Spezies zurück, wovon der Großteil von Mikroben stammt. Dieser immense Datenpool, der unter anderem von der britischen Firma Basecamp Research beigesteuert wurde und bisher nicht öffentlich zugänglich war, dient als Grundlage für das Training des Modells. Nvidia und Microsoft sind als Investoren und Partner an diesem Projekt beteiligt.

Der Ansatz von "Eden" konzentriert sich auf die Ableitung von Therapien aus evolutionären Mustern, um Enzyme zu identifizieren, die für die Gentherapie geeignet sind. Das Modell soll präzise Gen-Insertionen im menschlichen Genom ermöglichen, um defekte Gene zu ergänzen. Im Gegensatz zu früheren Methoden soll dies ohne DNA-Schädigung und für größere DNA-Abschnitte gelingen, wodurch unerwünschte Veränderungen an falschen Stellen (Off-Target-Effekte) vermieden werden können. In Labortests wurde bereits erfolgreich gezeigt, dass Krebszellen abgetötet werden können.

Neben der Gen-Addition sind auch Methoden wie das Umschreiben von DNA (Gen-Editing) und das Stilllegen problematischer Gene (Gen-Silencing) relevant. Die von der KI erzeugten Gene könnten mittels umgebauter, harmloser Viren, Lipid-Nanopartikeln (ähnlich mRNA-Impfstoffen) oder direkten Injektionen in die Zellen transportiert werden. Bereits an über 10.000 krankheitsrelevanten Stellen im menschlichen Genom wurden solche Gen-Ergänzungen vorgenommen.

Potenzial für die Bekämpfung multiresistenter Bakterien und seltener Krankheiten

Die Forschung mit "Eden" erstreckt sich auch auf die Generierung von Peptiden, die gegen multiresistente Bakterien wirksam sein könnten. Das Modell könnte zudem eine einheitliche Grundlage bieten, um die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten zu beschleunigen und kostengünstiger zu gestalten. Viele dieser Erkrankungen verfügen derzeit über keine wirksamen Therapien, was für Betroffene eine erhebliche Belastung darstellt.

Ein weiteres KI-Tool, TxGNN, das von Wissenschaftlern der Harvard Medical School entwickelt wurde, zeigt ebenfalls vielversprechende Ergebnisse im Bereich seltener Krankheiten. Es identifiziert potenzielle Wirkstoffe aus bereits zugelassenen Medikamenten und übertrifft dabei bisherige Ansätze. TxGNN wurde mit umfangreichen Daten wie DNA-Informationen, Zellsignalen und Genaktivitäten trainiert und kann so neue Anwendungsmöglichkeiten für bestehende Medikamente finden. Dies reduziert die Entwicklungszeit und -kosten erheblich und bietet ein bekanntes Sicherheitsprofil.

Die Fähigkeit von TxGNN, Erklärungen für seine Vorhersagen zu liefern, stärkt das Vertrauen in KI-gestützte Empfehlungen und ist ein wichtiger Schritt zur Integration solcher Systeme in den klinischen Alltag. Das Konzept des "Drug Repurposing" – die Umnutzung bestehender Medikamente – wird durch KI-Systeme wie TxGNN maßgeblich vorangetrieben, da sie die vielfältigen Wirkungen von Medikamenten analysieren und Verbindungen herstellen können, die menschlichen Forschenden oft verborgen bleiben.

KI in der Medikamentenforschung: Effizienz und Präzision

Die Künstliche Intelligenz revolutioniert die gesamte Arzneimittelentwicklung. Wo früher lange und kostenintensive Prozesse notwendig waren, ermöglicht KI nun eine schnellere Identifizierung und Optimierung von Wirkstoffen. Unternehmen wie Isomorphic Labs, eine Ausgründung von DeepMind, nutzen KI-Modelle, um Proteinstrukturen präzise vorherzusagen und daraus ganze Wirkstoffe digital zu entwerfen. Dies könnte die präklinische Forschung erheblich verkürzen und die Entwicklung von Medikamenten auf Knopfdruck ermöglichen.

Auch in der klinischen Forschung wird KI immer wichtiger. Digitale Zwillinge, virtuelle Abbilder von Patienten, die aus anonymisierten Gesundheitsdaten generiert werden, könnten künftig Kontrollgruppen in Studien ersetzen. Dies würde Studien beschleunigen, präziser gestalten und den Bedarf an Placebogruppen reduzieren. Projekte wie DECIPHER-M in Deutschland nutzen KI, um das Metastasierungsrisiko bei Krebs besser vorherzusagen und personalisierte Therapien zu entwickeln.

Die deutsche Pharmaindustrie und Forschungsinstitute investieren intensiv in KI-basierte Lösungen. Bayer hat beispielsweise eine Plattform für die Radiologie entwickelt, die KI-gestützte Anwendungen in den Arbeitsalltag integriert, um Auffälligkeiten in medizinischen Bildern automatisch zu erkennen. Merck setzt eine KI-Plattform ein, um die Medikamentenentwicklung von über zehn Jahren auf unter vier Jahre zu verkürzen. Auch visionäre Ansätze, die Quantencomputing und KI verbinden, wie am Fraunhofer-Institut für Kognitive Systeme (IKS), sollen zuverlässige Diagnosen bei seltenen Erkrankungen ermöglichen.

Herausforderungen und Ausblick

Trotz des enormen Fortschritts und des vielversprechenden Potenzials gibt es auch Herausforderungen. Wissenschaftler wie Fyodor Urnov von der UC Berkeley weisen darauf hin, dass die klinische Anwendung dieser Technologien nicht allein von neuen Werkzeugen abhängt, sondern auch von Faktoren wie Regulierung, Herstellung und Versicherung. Die Sicherheit und Effizienz der KI-generierten Therapien müssen noch umfassend nachgewiesen werden.

Auch die "Halluzinationen" von KI-Modellen, also die Generierung falscher Informationen, bleiben ein Thema, auch wenn Unternehmen wie OpenAI daran arbeiten, diese zu minimieren. In der Medizin ist eine hundertprozentige Genauigkeit unerlässlich, und es muss sichergestellt werden, dass KI-Modelle in kritischen Situationen keine falschen Antworten liefern.

Die regulatorische Landschaft ist noch nicht vollständig auf personalisierte und KI-gestützte Ansätze ausgerichtet. Die Genehmigung klinischer Studien, die eine Vielzahl von Substanzen und individuelle Behandlungspläne umfassen, stellt eine Herausforderung dar. Dennoch zeigt das Beispiel der Pharmakoskopie der ETH Zürich, wie mit KI-gestützten Methodiken personalisierte Behandlungsstrategien entwickelt werden können, auch wenn die Marktzulassung als diagnostisches Verfahren noch aussteht.

Die Integration von KI in die Medizin erfordert eine sorgfältige Abwägung ethischer Fragen und die Gewährleistung von Zuverlässigkeit und Sicherheit. Die enge Zusammenarbeit zwischen Wissenschaft, Kliniken und Gesundheitspolitik ist entscheidend, um innovative Lösungen zu entwickeln und die Potenziale der KI voll auszuschöpfen. Das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) fördert Projekte zur Anwendung von KI in der Wirkstoffforschung, um Deutschland als Forschungsstandort zu stärken und die Gesundheitsversorgung zu verbessern.

Die Zukunft der Medizin wird maßgeblich von der Künstlichen Intelligenz geprägt sein. Die Entwicklung von Modellen wie "Eden" und die breite Anwendung von KI in der Pharmaforschung versprechen, die Behandlungsmöglichkeiten für eine Vielzahl von Krankheiten zu erweitern und die Präzisionsmedizin zu einer Realität zu machen.

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